7款罕见病药已进医保，患儿家长：我们能畅想未来了！******
“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，在得知利司扑兰在经过谈判进入医保后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中对新京报记者说。从之前诺西那生钠单针价格由69.97万元降至3.3万元，被纳入医保，到更多的罕见病药物大幅降价，越来越多罕见病患者和他们的家庭看到了希望。
在刚刚公布的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》中，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，被纳入医保。
7款罕见病药物进医保
早在2021年9月30日，珺宝确诊了SMA(脊髓性肌肉萎缩症)1型，他开始服用利司扑兰这款药物。该类型的SMA如果不做治疗，活不过半岁。珺宝确诊时，治疗SMA的这两款药物均已获批上市。对于年幼的珺宝而言，妈妈选择了口服的利司扑兰，但当时6.38万元/瓶的价格，也让医生对这个家庭的经济情况担忧。“你们家怎么样？能坚持治疗吗？”珺宝妈妈说，每个SMA患儿的家庭，都会遇到医生的这种“灵魂拷问”。当时他们毫不犹豫地说，“我们家里还有房，绝对不会放弃。”
2021年12月，听到另一款SMA药物诺西那生钠纳入医保的消息时，珺宝妈妈也为之振奋，并开始期待利司扑兰被纳入医保。去年6月罗氏主动将利司扑兰的价格降至1.45万元/瓶，让业内猜测，或是为国家医保谈判做准备。该药也在去年9月进入了2022年医保目录初审名单。“患者群里的家长们都很期盼利司扑兰进医保。”珺宝妈妈说道。
“SMA是一个需要终身治疗的疾病，其长期治疗负担一直是各方关注的焦点。作为患者关爱组织，我们陪伴患者家庭经历过许多曲折与无奈的时刻，也因此对口服创新药物进入医保感到格外振奋。治疗可及性的不断提高，将更加有力地支持我们践行‘帮助病患家庭更有希望和尊严地面对疾病’这一使命。”美儿SMA关爱中心执行总监邢焕萍谈道。
1月18日，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》公布，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，虽然具体的谈判价格还未公布，但从央视播出的谈判现场视频来看，该药最终医保支付价格确定为3780元/瓶，“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，得知这一消息后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中告诉新京报记者，她算了一笔账，按珺宝目前20斤的体重计算，26天用一瓶，即便体重有一些增长，一年五万左右也能覆盖了。虽然不同体重的患儿用药量不同，治疗费用会有差别。但与之前的药价相比，如此大幅度的降价确实让患儿家庭看到了持续治疗的希望。
让罕见病患者和他们的家庭上一次这么激动，应该是另一款SMA药物纳入医保之时。
“当时为了诺西那生钠进医保，真的是拼了，现在提起来依然很激动。”时隔一年多，再次回想起诺西那生钠被纳入国家医保目录的那一刻，SMA患者小可的妈妈情绪依然很激动，声音哽咽。
从70万元降价至3.3万元，2021年的那场灵魂砍价依然历历在目，国家医保局谈判代表张劲妮说的“每一个小群体都不应该被放弃”，让多少SMA患者家庭泪目。也就在这一年的国家医保目录谈判中，7个罕见病药物被纳入国家医保目录。2022年1月1日，2021版国家医保目录正式落地。与SMA缠斗近20年的小可，在北京大学第一医院按医保价格开始注射诺西那生钠。截至2022年11月23日，已有近80名患者在北京大学第一医院注射该药物。
新京报记者统计发现，2022年医保谈判成功的7款罕见病药品分别为：利司扑兰口服溶液用散、富马酸二甲酯肠溶胶囊、拉那利尤单抗注射液、奥法妥木单抗注射液，伊奈利珠单抗注射液、曲前列尼尔注射液、利鲁唑口服混悬液。其中，拉那利尤单抗注射液用于治疗遗传性血管性水肿(HAE)，该病是一种罕见遗传病，主要发作特征为反复发生的局部皮下或粘膜水肿，75%患者在10-30岁期间首次发作。大多数HAE患者的发作无法准确预测，其中，喉部发生水肿时进展迅速，若抢救不及时，平均4.6小时可导致患者窒息死亡。据统计，我国有59%的HAE患者发生过喉头水肿，其致死率最高可达40%。拉那利尤单抗注射液是全球首个针对遗传性血管性水肿的单克隆抗体药物，可靶向抑制患者体内活化的血浆激肽释放酶，降低患者因频繁且不可预测的急性水肿发作带来的疾病负担。国内外权威诊疗指南均推荐对HAE患者进行长期的预防治疗，从而降低水肿发作频次，保障患者回归正常生活，中国医学科学院北京协和医院变态反应科支玉香教授表示，“拉那利尤单抗被纳入医保目录后，中国HAE患者也将有望实现水肿‘零发作’的治疗目标，对此我们非常期待。”
高值罕见病药进医保，患者用药比例上升
据蔻德罕见病中心与艾昆纬10月联合发布的《共同富裕下的中国罕见病药物支付》报告显示，以《第一批罕见病目录》为统计口径，截至10月，按照赠药后患者用药负担为基准，共计有15种罕见病药物以超过50万元的年治疗费用在中国上市，这些药也被称为高值罕见病药。其中，渤健的诺西那生钠和武田的阿加糖酶α，在去年通过谈判以较大的价格降幅纳入国家医保目录。
从1996年诺西那生钠在美国上市，小可妈妈便开始关注这个药，一家人对于诺西那生钠的渴望，如同所有SMA患儿及其家庭一样，是想要拼命抓住的救命稻草。“大家都在倾尽全力呼吁，就希望孩子尽快用上这个药。”他们的努力也得到了回报。去年，19岁的小可终于用上了诺西那生钠，不过很多损伤已经造成，用药后的效果并没有想象的那么明显。但小可妈妈能感觉到，孩子已经能用上点劲儿配合康复了，这在以前是做不到的。“我们互相鼓励要继续努力，只要康复不断，坚持用药，相信病情不会再发展下去。”小可妈妈说，每一针诺西那生钠，在医保报销后的自费部分约9000余元/针，虽然比以前便宜了很多，但生活早已因为小可的病变得拮据。好在明年开始，小可便每年只需要注射三针，一年不到三万元，终身注射。
据2022年8月发布的《中国SMA患者生活质量研究》显示，共有908名患者在使用诺西那生钠，其中有694人是短期用药并在医保覆盖后使用，占比约76.4%。彼时，尚未纳入医保的另一款SMA疾病修正口服药利司扑兰，仅有46人使用。香港中文大学医学院教授董咚在解读时表示，两类药物用药人数不同，可能与诺西那生钠进入医保有关，医保覆盖有助于增加患者治疗比例。
部分罕见病药物入院难问题依然存在
SMA是我国《第一批罕见病目录》中的罕见病之一，该目录已纳入121种罕见病。数据显示，121种罕见病中，86种病全球有药，77种罕见病在国内有药，另有9种罕见病处于“境外有药，境内无药”的情况。截至2021年国家医保谈判后，已有治疗45种罕见病的89种药物在中国获批，其中的58种药被纳入国家医保目录，覆盖28种罕见病。
2019年以来，有22种罕见病药通过国家医保谈判进入，包括诺西那生钠、阿加糖酶α两款高值罕见病药物，部分药品如氨吡啶缓释片、醋酸艾替班特注射液，在获批当年便纳入医保。仅2021年一年，就有7个罕见病药品通过医保谈判成功进入国家医保目录，价格平均降幅达65%，给其他罕见病群体带来了更多的希望。。
与SMA患者不同的是，同为高值罕见病药，法布雷症治疗药物阿加糖酶α(商品名“瑞普佳”)单针价格从1.2万元降至3100元，但在入院的“最后一公里”并不那么顺利。2022年，一名21岁的法布雷病患者为了自己和患病的家人能在石家庄某县医院用上瑞普佳，曾与当地的医院、医保局、卫健委进行了长达3个多月的拉锯战。尽管患者最终取得了胜利，但却只是个案，法布雷病病友会会长黄铮汇告诉新京报记者，还有很多法布雷病患者仍在继续努力推动，有的则因为身体原因不得不放弃。
对于高值罕见病药物而言，经国谈被纳入国家医保目录，只是药物可及道路上的重要一步，患者最终能否顺利用上药，依然面临很多环节，在实际执行过程中，高值罕见病药进院难的问题，又横亘在了患者面前。
“之前瑞普佳进医保时有一种解脱的感觉，非常兴奋，群里都炸锅了，但没想到为了用上这款药，后面遭遇的事让我们措手不及。”黄铮汇说，病友会登记在册的全国患者近600人，除了在使用另一款药阿加糖酶β的近百人外，目前仅有约200人用上了瑞普佳，很多患者在地方面临瑞普佳入院难，无药可用的局面。作为高值罕见病药，并不是所有医院都愿意引进瑞普佳，“药占比”等问题依然成为了打通“最后一公里”的拦路石。
如何保证国谈罕见病药顺利入院？
“在最后环节，往往是我们患者不动，其他环节就不动，即便是在一些政策比较好的省市，也依然需要患者主动推一把。”黄铮汇说，目前除了部分省份，如广东、安徽、江苏等政策较好，患者能在医院买到瑞普佳并享受较高的医保报销比例外，还有相当一部分城市的患者面临着瑞普佳进院难、门诊与住院报销比例差别大等问题。
在2022年举行的第十一届中国罕见病高峰论坛的“‘国谈灵魂砍价’背后的深意”分论坛上，就有罕见病药企业代表坦言，“国谈罕见病药物能否最终进入医院进行第一单采购，还是蛮难的。”国谈罕见病药物纳入医保只是第一步，要进入医院，还需要有医生提单、开药事会，通过后才能采购。
为了打通国谈药与患者之间的“最后一公里”，2018年以来，国家医保局和国家卫健委先后印发多项文件，推动国谈药品落地，包括“双通道”(定点医疗机构和定点零售药店)管理机制的实行等。其中有文件要求，医保部门对实行单独支付的谈判药品，不纳入定点医疗机构总额范围；对实行DRG等支付方式改革的病种，要及时根据谈判药品实际使用情况合理调整该病种的权重。卫生健康部门要将合理使用的谈判药品单列，不纳入医疗机构药占比、次均费用等影响其落地的考核指标范围，不得以医保总额限制、医疗机构用药目录数量限制、药占比等为由影响谈判药品落地。但在现实中，不少医院、科室依然顾虑重重，“药占比”等影响谈判药品落地的问题依然存在。
不过，国家医保局明确表示，谈判药品落地进展事关患者受益程度，将形成推动谈判药品落地的合力，积极采取措施加以推进；并督促各地进一步完善“双通道”供应保障机制，让暂时进不去医院的谈判药品先进药店；加强对各地的监测评估和督促指导，强力推进谈判药品落地。
“我们是幸运的，能有药物进入医保目录，也有一份责任感，希望能推动并解决目前患者所面临的困难。”黄铮汇坦言，如果国谈罕见病药物进医院这条路走不通，就很难再有企业愿意降价进医保，希望相关部门能联手，提高医院对罕见病的认识，持续推动国谈罕见病药入院，真正实现药物可及。
新京报记者 王卡拉
西施故里的新“浪漫”事业******
西施故里的新“浪漫”事业——欧美同学会海归小镇助力 经济强县奔赴空天发展路
【《中国新闻》报记者 李腾飞 报道】“龙楼镇外紫贝东，不是将军是书生。百尺箭，万钧弓，云霄欲上第五重。”1月3日，在诸暨举行的2023航空航天与智能视觉产业高质量发展大会(简称发展大会)上，贾阳分享了他在执行天问一号火星探索器发射任务时写下的诗篇。
身为天问一号火星探测器副总设计师，贾阳认为自己的事业是浪漫的。他把演讲题目定为《浪漫的祝融》，并在最后说道，“如果在座各位听完演讲，能记住一个中心词的话，我希望不是祝融，而是浪漫”。
如今，中国航天人的浪漫正在诸暨续写。在此次大会上，欧美同学会海归小镇(诸暨·空天装备)正式揭牌，这座美丽的越国古都西施故里之城，找到了一把能将人才资源转化为产业实力的钥匙，瞄准浩瀚星辰，全面开启一份新“浪漫”事业，探索县域经济的高质量发展之路。
在诸暨浣江实验室里展出的微纳卫星模型。(《中国新闻》报记者 李腾飞 摄)产业转型 “珍珠名城”“袜业之都”走向太空
一条凰桐江穿越而过，在滨水景观带两侧，分别布局科创云谷、航空航天产业园、智能视觉产业园、未来小镇四个片区。“正如凰桐江的名字，我们希望栽好海归小镇这棵梧桐树，吸引来自全球的海归人才。”对于欧美同学会海归小镇(诸暨·空天装备)的规划设计，诸暨市政府相关项目负责人说出这样的愿景。
西施故里、东白山水、枫桥小天竺……拥有2000多年建城史的诸暨，始终保持着一股浪漫的地域气质。改革开放之后，诸暨的经济产业也紧跟时代潮流，这座曾经人口不到三万的小镇，经过一代又一代人的努力，变身成拥有百万人口的珍珠名城、袜业之都。
“诸暨地处环杭州都市圈，地理位置优越，2021年GDP已经超过1500亿元，县域经济综合竞争力跻身全国十强。”海归小镇评审专家、欧美同学会粤港澳大湾区研究中心主任李志坚表示，虽然当地珍珠、袜业等传统产业领跑全国，但在中国经济转向高质量发展的大背景下，诸暨仍然面临产业转型的压力，提前布局战略新兴产业，是这个经济强县迈出的重要一步。
近年来，航空航天产业、智能视觉产业已成为诸暨市重点突破的战略性新兴产业。数据显示，目前全市涉及航空航天配套企业有31家，2022年总产值达到35.5亿元。诸暨市智能视觉平台于入选浙江省第四批“万亩千亿”新产业平台培育名单。
此次，作为“10+2”之一的欧美同学会海归小镇落户诸暨科技城，在产业规划上也明确以航空航天为主导、智能视觉为特色的“1+1”产业体系，构建形成以高端无人机、空天信息产业链为主导，航空航天关联制造、智能视觉终端产品为特色，航空航天开放合作科技服务为支撑的产业发展格局。
李志坚认为，如果能利用好海归小镇这个新型产业平台，将有利于诸暨推进经济发展新旧动能的进一步转换。
创业礼、安家礼……诸暨派大礼汇聚海归力量
新年伊始，对于浙江紫明低温科技有限公司(简称紫明科技)来说，一幅前景光明的发展蓝图正在展开。
在发展大会开幕式上，2022诸暨市海内外高层次人才创新创业大赛总决赛颁奖及落地项目正式签约，10个涵盖航空航天、智能视觉等领域的优质项目落地欧美同学会海归小镇，紫明科技便是其中一员。
据悉，此次落地诸暨的获奖项目人才可获得最高2600万元的“创业礼”、最高6500万元的“赋能礼”以及包括500万元购房补贴、100万元安家补贴等在内的3个“贴心安家礼”。
凭借氢阀和低温制冷装备项目获奖的紫明科技，拥有一批国内名校大学生和海归学子，掌握低温制冷核心技术，赢得了海内外众多大型企业和科研机构的认可。
浙江大学能源工程学院博士生导师、紫明科技创始人孙大明介绍，公司计划投资10.2亿元，并将总部从杭州搬迁至诸暨，6000平方米的厂房正在装修中，“之后我们计划在科技城购入土地100亩，投产后预计年产值可达5亿元”。
凭借丰厚的引才政策，诸暨正以强大的磁力吸引越来越多的高端人才、科研院所和优质企业落户。
目前，诸暨市政府已与浙江大学签约，投资近10亿元合作建设浣江实验室，主要在微纳卫星、先进飞行器等六大方面进行研究。中俄(诸暨)国际实验室也已于去年12月挂牌，依托西安交大、上海交大、俄方高校及研究机构等专家资源，实验室开展材料创新研究，为电力能源、交通运输、生物医药等领域的产业升级和发展提供技术支撑。
此外，作为发掘优质海外人才资源的创新举措，诸暨市欧美同学会建立海外联络站，进一步拓宽海外人才工作渠道；诸暨海归小镇人才管理改革试验区则将通过一系列扶持政策，探索人才引领创新、创新驱动发展的新路子。
诸暨科技城建设管理办公室有关负责人表示，“我们将持续放大欧美同学会的集聚效应，打造海归人才创新创业集聚区、‘杭绍同城’科创智造示范区、经济高质量发展实践引领区”。
优质营商环境给力 “西施星”可期
回想起从2018年创业至今的经历，浙江千从系统技术有限公司董事长张宝川说得很直接，“我们在诸暨的发展，算得上是如鱼得水”。
作为一家从事AI安防产业的本地企业，张宝川在发展大会上极力推荐诸暨良好的营商环境，“这不仅体现在丰厚的产业扶植政策，更体现在企业经营每个节点上的细致入微服务”。
张宝川举例说，AI智能硬件涉及庞杂算法，“目前公司的算法模型有100多种，自研的只有30多种，剩余的几乎都是靠政府牵线和科研院校、海外高端人才合作对接，实现算法的快速落地，做到成本最优、效率最高”。
长期以来，尊商、亲商、安商、富商一直是诸暨的优良传统。2022年，其政务环境评价总指数位居浙江省第二位，是福布斯中国大陆最佳商业城市、长三角最具投资价值县市之一。
“有资金、有技术、有人才、还有优质的营商环境。”李志坚认为，依靠经济和制度优势，诸暨持续积蓄科研力量，吸引海内外人才，建立产业孵化平台，这些举措为欧美同学会海归小镇(诸暨·空天装备)奠定坚实的发展基础。
从天宫成家到北斗组网；从祝融巡火再到羲和探日……中国航天人用浪漫情怀让神话走进现实。未来，航天产业要想继续降低成本、走向大众，需要更多民间力量参与。欧美同学会在诸暨搭建的海归小镇空天装备产业平台，为这种趋势提供了更多可能性。
“我们的目标是用人工智能指挥上百颗中国天文卫星星座探索宇宙。”正如“慧眼卫星”首席科学家、中国科学院粒子天体物理重点实验室主任张双南在发展大会上谈到他的智能猎人星座计划，“我特别希望有大学、科研单位、地方和企业能出资来冠名卫星，更希望有一颗‘西施星’能够作为猎人星座里面领头项目之一，在太空为中国人仰望星空、探索宇宙”。(完)(《中国新闻》报)
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